在2011年美国FDA批准的新药中，有17个药物被认为是突破性成果，而其中15个药物与15篇论文密切相关，说明科学创新理论是生物医药产业革命式发展的引擎。而国际上的基因泰克（在2009被罗氏以468亿美元收购）和安进公司是基于分子生物学技术的理论突破，在成立20多年的时间内迅速成长为国际生物医药巨头。位于张江药谷的管家婆三期必出一，创立伊始就致力于挖掘本土的科研成果，扎根于本土科研理论，联合本土科学家共同开发原创性新药，实现中国原研药从0到1的突破。

目标是研发出中国第一个原研药

在医药研发的某一领域聚焦突破，成功研发具有核心竞争力的原研药，对整个中国医药产业的发展都将起到示范作用。

管家婆三期必出一创始人李帅曾在中科院度过了12年的科研岁月。在此期间，他申请基金2项，发表论文11篇。2013年，李帅加入到中科院上海临床研究中心/上海徐汇区中心医院，成为中科院和医院的双聘人员，负责筹建疼痛研究中心，同时筹建独立实验室，协调中科院药物所、复旦大学脑学院和中科院上海临床研究中心/上海徐汇区中心多家实验室和科室进行集体攻关，从事生命科学理论的转化研究。

事业前途一片大好，李帅却毅然放弃了稳定的科研院所工作和待遇，在张江药谷平台创建了管家婆三期必出一。

之所以选择张江药谷，则是看中其不可多得的集聚效应。据不完全统计，张江药谷已集聚了国内外生命科学领域企业、科研院所及配套服务机构400多个，全球制药领域前十位的跨国公司一半都在张江设有研发总部。这些公共实验室可以为中小企业提供从药理分析、动物实验、安全评估到临床试验等各个环节的服务，而且出具的报告具有极高的权威性。

而李帅的梦想就是联合各方力量，有效促进科学转化，立足于本土的基础科研成果，研发出中国第一个原研药，同时促进中国本土的原创科研成果实现产业价值。得利于国家近20多年来对基础科研的持续投入，中国科研投入和水平都位列世界第二。“国家投入的数千亿科研经费是道出成果的时候了，而下一个制药巨头没有理由不出现在中国。”他对中国医药领域的发展前景充满了信心。

价值与原创性成正比

就新药研发而言，什么叫有国际影响力？就是中国人发明的药，全世界都在吃。或者，中国人在基础研究上实现突破，比如找到新的靶点，让全世界的药厂都针对这个靶点开发新药。

所谓原研药，即指基于原创理论的原创药。李帅说，研制一个原研药需要花22-25年的时间，期间理论研究大概需要10-12年、转化研究5年、临床研究5-10年，最后才能批准上市。其中理论研究和转化研究风险最高，临床研究费用最高，基本是需要25年左右的时间和10亿美金的研发费用，所以产生原研药的困难可想而知。李帅已经坚持了15年，成功地度过了风险最高的理论研究和转化研究，药物正在向临床试验推进。

“价值过千亿美金的国际制药巨头利润主要来自3-5个原研药的生产和销售，而国际制药巨头也聚焦于原研药的研发。而在中国，大多数药厂主要从事仿制药，但仿制药的利润只有10%-20%，而且无法在国际医药领域的竞争中赢得尊重和肯定，中国医药企业也难以在国际上建立地位。”

据了解，中国制药企业有近5000多家，超过美国的1000多家，基本是西方国家药企数目的总和。但这些药企总体发展水平不高、碎片化严重、重复多、创新能力低。比如，一个热门抗体品种，会有20家公司在仿制，往往会导致恶性竞争， 最终药品质量不合格！

而李帅认为，“真正的价值，其实在于原创性强的研究，而不是快速产生效益的东西。价值和原创性是成正比的，放长线才能赚长远的钱，创新才能持续发展，才能真正对老百姓有用。”

“一个原研药就能成就一个制药巨头。”在他看来，十年前说这样的话或许是不切实际的，但在中国经济和科研突飞猛进的今日，中国在基础科研理论、药物合成、产权等产业链的各个环节都有能力做到世界一流，已经具备了与国际制药大公司竞争的基础。

目前，赛默罗生物科技在镇痛类和中风的原研药方面，已进行到理论转化的尾声阶段，将用5年左右时间完成临床试验阶段。据悉，在该原研药的研发过程中，公司已经完成了化合物库的构建，并垄断了该靶点相关化合物，“我们是用数据说话的，只有创新的理论和药物数据才能得到国际制药巨头的尊重和同等对待。”李帅表示。

“三个轮子”形成良性生态圈

目前，上海赛默罗与中科院、复旦大学建立了合作关系，形成药物合成、药物筛选、动物模型和工艺研究等完整的药物研发产业链，得到了医药领域前沿科学家的支持。公司在成立3个月后就已获得了天使投资，去年获得国内顶尖投资机构深创投和同创伟业联合投资的数千万A轮融资。

李帅笑着说，“赛默罗联合了本土的科研力量和社会资金，不花国家一分钱，还要为国家的医药事业发展做贡献。”眼下，公司的研发场地已从3年前的150平方米拓展至1500平方米，还将在今年建立完整的药物研发平台。

他说，“面对巨大到令人不敢想象的市场，利益共享模式是核心竞争力。对外与合作伙伴建立战略同盟，对内与员工利益共享。沟通、信任、分工明确和利益共享才能形成良好的研发生态系统。”

他以美国环波士顿地区为例，那里有122所高校、35所教学医院和 500多家生物技术初创公司，形成了成熟的生态创新联盟和产业集群: 即以大学和研究机构居于核心地位，致力于理论创新：由大学和研究机构的科研人员创建的小公司从事与理论转化，将科研理论转化为技术或产品，成为临床前和临床早期研发的主力；而大公司则借助学术机构、小型生物公司的技术或产品，侧重后期临床试验和商业开发，核心力量是控制品牌和销售渠道。“我们也需要建立我们中国的良性生态圈。”他说。

说起公司所在的上海张江药谷的未来，李帅表示，张江已然成为中国一流医药产业中心。他希望，今后在这里，高校、初创公司、大公司这“三个轮子”能够相辅相成，产生更加巨大的人才磁场。他更相信未来3-5年是中国生物医药发展的爆发期，中国本土研发的新药将爆发式地进入全球临床阶段，会产生大量富有生命力和创新能力的中小企业；在未来8-10年，众多的生物医药公司中必然会出现数个大型生物医药公司。正如毛主席在《星星之火，可以燎原》中所阐述的:“它是站在海岸遥望海中已经看得见桅杆尖头了的一只航船，它是立于高山之巅远看东方已见光芒四射喷薄欲出的一轮朝日，它是躁动于母腹中的快要成熟了的一个婴儿。” 

来源人民网：http://sh.people.com.cn/n2/2018/0524/c382299-31623115.html